2012. november 19., hétfő

Charmeseal


A leánykori néven poloxamer 188-ként emlegetett szerről Lakatos Andi épp bejegyzett erről a közelmúltban, így nem fűzök hozzá sokat, csupán annyit, hogy épp most folynak a hosszútávú toxicitási tesztek és 2013-ra tervezik az klinikai próbákat. Ha pedig minden megfelelően alakul, akkor 2016-ban emelhetjük le először a patikapolcról.
A jövőbeni felhasználást egyébként úgy kell elképzelni, mint a cukorbetegeknél az inzulinozást.
A P188-al kapcsolatban azért volt egy dolog, amin a konferencián tartott előadáson elszomordtam. Az első, 2005-ben végzett kutatások a kardiomiopátia kezelésről szóltak. Ezek után, a későbbi eredmények azt mutatták, hogy a vázizmokra is gyakorol hatást a szer, azonban a jövőre induló humántesztet úgy állítják majd be, hogy csak a tüdő és a szív van fókuszban. Ezek szerint az állattesztek mégsem voltak várakozáson felüliek.
A Charmeseal ugye azért jó, mert egy nagyon gyakran alkalmazott anyag és talán gyorsabban átmegy a bürokrácián. Ugyanakkor a cég non-orphan, azaz "nem ritka" indikációra is fejleszti, ami rossz esetben fiókba teheti a szert. Tehát mindent összevetve egyik szemem sír, a másik nevet, miközben nagyon drukkolok, hogy a DMD csapásvonalon érjen célba a sejthártya-sebtapasz.

Nincsenek megjegyzések: